Исследователи из Тель-Авивского университета и института Вейцмана разработали революционный метод борьбы с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
Работа, которая может изменить судьбу пациентов с БАС, опубликована в журнале Nature Neuroscience.
Как сообщает The Times of Israel, исследованием руководили доктор Ариэль Ионеску, доктор Лиор Анколь и лаборант Таль Пери. Серьезный вклад внес также доктор Амир Дори, старший невролог медицинского центра «Шиба», а также ученые из института Вейцмана, университета имени Бен-Гуриона в Негеве и исследовательских центров во Франции, Турции и Италии.
Что такое БАС
Боковой амиотрофический склероз — заболевание центральной нервной системы, поражающее двигательные нейроны. В конечном итоге это приводит к параличу и атрофии мышц.
Пациенты, страдающие БАС, постепенно теряют возможность передвигаться, говорить, глотать и дышать, притом что их когнитивные способности остаются в норме. Смерть обычно наступает в течение нескольких лет после постановки диагноза из-за паралича мышц диафрагмы и отказа дыхательной системы.
В Израиле, по данным The Times of Israel, примерно 600 пациентов с боковым амиотрофическим склерозом.
В чем новизна израильского исследования
Израильские ученые задались целью понять механизм развития БАС, до сих пор остававшийся неизвестным.
Они выяснили, что в фундаменте заболевания — нарушение работы белка TDP-43. В стабильном состоянии мышечные клетки вырабатывают крошечные молекулы микро-РНК-126, которые блокируют избыточное производство белка TDP-43. Однако у пациентов с БАС молекулы микро-РНК-126 вырабатываются недостаточно активно. Это приводит к тому, что в организме формируется чрезмерное количество TDP-43, образующего токсичные «узелки», которые атакуют митохондрии — «энергетические станции» клеток, позволяющие человеку двигаться и жить.
В итоге со временем затрудняется и полностью останавливается работа двигательных нейронов.
Что предлагают ученые
Израильским исследователям впервые в мире удалось в лабораторных условиях синтезировать дополнительные молекулы микро-РНК-126 и опробовать их на тканях из организмов пациентов с боковым амиотрофическим склерозом, а также на подопытных мышах.
После вживания синтезированных молекул микро-РНК-126 процессы деградации двигательных нейронов, запущенные из-за избыточного содержания белка TDP-43, остановились.
Почему это важно
На сегодняшний день боковой амиотрофический синдром (БАС) считается неизлечимой болезнью. Однако, по мнению израильских ученых, их открытие может стать основой для разработки генной терапии против заболевания.
Теперь метод, предложенный группой исследователей, должен быть одобрен для клинических испытаний.
Сотрудник лаборатории молекулярной и трансляционной нейронауки в Еврейском университете в Иерусалиме Зевик Меламед, не связанный с исследованием, высоко оценил достижения коллег. «Это коренной перелом в борьбе с параличом, вызываемым БАС», — сказал он в комментарии для The Times of Israel.